禹杭沙龙|从ADC、NK疗法到罕见药物,前沿生物医药到底该投哪儿?听听专家们怎么说!

时间:2021-09-22 09:18

 

6月24日,药明康德与禹杭资本强强联合打造主题为《数字化转型下的生物医药趋势》线下投资沙龙

图|生物医药线下投资沙龙现场

此次活动,邀请到三位重量级专家嘉宾——药明康德测试事业部法规事务部主任郭灿辉博士、药明康德新药研究及申报一体化服务项目管理团队主任马秀娟博士、药明康德测试事业部市场信息管理组负责人荆韬先生。现场,嘉宾们除了就行业相关扶持政策、国际趋势和投资价值等话题进行分享之外,更与现场生物医药领域的优秀企业代表与投资机构代表进行了深度的探讨。

郭灿辉博士:药品中美双报应注意哪些?

近年来,中国逐渐有更多创新药研发企业选择在中美两地同时临床实验,并寻求在两地上市。有数据显示,截止2019年6月从公开渠道可以收集到的中美双报产品数量已达85个。

图|郭灿辉博士

那么如何进行中美双报,以及在进行中美双报时企业应该注意什么?郭灿辉博士表示:在递交临床研究前,应当对全球市场上存在的竞争产品做充分的调研,知悉中美药品监管法规、医生处方习惯等方面差异。

举例来讲,在中国,新药研究需要一次性完成申报临床研究的所有药学、药效学、毒理学等资料,待CFDA批准后才能进行临床试验。美国FDA则要求提交临床研究申请后,就可进行初始的临床试验,并根据临床进展情况和阶段的不同来决定补充哪些试验研究资料和数据。

马秀娟博士:ADC非临床研究

抗体偶联药物(antibody-drug conjugate,ADC)在全球不断升温。但其实ADC并不是一个新生事物,其最早的概念提出是在1913年,但直到2000年,全球首个ADC才姗姗来迟,可随后由于该ADC药物在血液中不稳定,毒素小分子提前释放,产生严重毒素,导致第一款药物在2010年撤市。

图|马秀娟博士

随后在近十年的时间里,ADC的研发可以说是不温不火,直到2019年,ADC药物迎来了批准的爆发期,全球先后有7个药物(Polivy、Padcev、Enhertu、Blenrep、Trodelvy、Akalux、爱地希)获批上市,当中就包括今年6月份中国首款自主研发ADC药物爱地希。

目前,ADC药物发展至今共经历了三代技术变革,在payload、抗体修饰以及偶联技术方面均有所突破,而最新的第三代ADC朝安全性、稳定性方向发展,最为突出的特点就是实现了定点偶联。

ADC作为生物药、化学药的创新性抗体药物,具有复杂的质量属性,对于ADC非临床研发马秀娟博士表示:目前还没有针对性的法规与指导原则,我们一般可以参考IHC的M3、S6、S9。围绕结构设计、原材料、生产工艺和质量研究等多方位面进行充分开发和优化,确定相应的研发、工艺放大及商业化生产中质量控制策略,保证ADC药物的安全性和有效性。

荆韬先生:CAR-NK比CAR-T更具优势,但尚未成熟

CAR-NK(natural killer cell,自然杀伤细胞)疗法是近年来肿瘤治疗领域的前沿技术,也是肿瘤生物治疗中最重要的治疗手段之一,早在2013 年,肿瘤免疫治疗已被《Science》 杂志评为世界十大科技突破之首。

CAR-NK是利用现代生物技术方法,将患者体内分离出的免疫细胞,在体外进行培养、活化和扩增后,返输至患者体内,从而具有能够高效杀伤肿瘤细胞的能力,达到治疗肿瘤目的。

作为一种新兴的肿瘤治疗模式,全球各大生物制药企业包括赛诺菲、默沙东等都在大力开发以新型靶向性细胞治疗方法为主的细胞治疗技术和产品,中国也有多家公司布局竞相追逐。其中的热门研究方向就包括CAR-NK、CAR-T、NKT等

其中CAR-T疗法可以说是发展十分迅速,就在前几天,6月23日,首个CAR-T细胞治疗药物在中国获批上市,意味着中国细胞疗法开始进入「商业化元年」。

相较于CAR-T的发展迅速和日渐成熟,在荆韬先生看来,NK细胞疗法尚处于早期阶段至今并无产品上市,近期创新集中于解决重要技术难点比如获得高质量、高纯度的NK细胞,以及通过CAR-NK疗法实现临床价值。

图|参会人员现场深度探讨

尽管如此,CAR-NK迎来第二次的研发热潮,全球大型制药公司已开始布局CAR-NK细胞疗法。大致有以下几点原因:在适应症方面,NK细胞治疗临床研究以血液瘤为主,可弥补其他疗法在脑癌治疗领域的空缺;从细胞来源,NK细胞治疗可以来自于异体(干细胞诱导、NK细胞系);从副作用方面,相较CAR-T脱靶毒性发病率更低、细胞因子释放综合征发病率更低、GVHD发病率更低;从患者使用方面,存储成本、使用成本远比CAR-T低廉更多。

现场,荆韬先生还带来了关于罕见疾病药物就是我们通常所说的孤儿药合理定价的最前沿的研究报告,并与企业代表们以及投资机构代表们展开进一步的探讨。

图|参会人员现场深度探讨

针对罕见病的药物产品研发,荆韬先生认为有以下四点是值得注意的:一、研发罕见病药要做全球市场;二、罕见病公司上市之后产品研发相较其他更可持续化;三、相比其他药物研发,罕见病药物研发更容易;四、与前沿的基因疗法相关。

此次线下沙龙,在现场深度且热切的讨论和交谈中接近了尾声。在医药产业大洗牌的格局之下,选择在ADC热门赛道扎堆跟跑或是在罕见病药、CAR-NK等方面寻求差异化突破,是值得我们医疗赛道的创业者与投资人们探索与实践的。

重新洗牌,分晓未见。

关于药明康德测试事业部

testing division of wuxi apptec

全球药物研发和医疗器械全方位测试平台,提供一流的测试解决方案,赋能科学家把理念转化成高效的医疗健康产品,加速从科研到临床及应用的转化,造福广大民众。测试事业部建设了三个测试平台——新药研发及全球申报一体化平台(WuXi IND , WIND) 、临床药物研发和医疗器械测试平台。我们提供药代动力学、毒理学、生物分析和医疗器械测试服务,并和药明康德各部门紧密合作,旨在为客户提供一站式服务。尤其对全球IND/NDA申报项目,我们提供全套测试和文件服务,或定制个性化研究方案,旨在满足客户的各种需求。

关于禹杭资本

yuhang capital

禹杭资本于2017年在美国旧金山成立,2019年正式进入中国,是一家专注于医疗创新及信息技术产业领域投资的全球性投资公司,公司投资范围横跨最早期的种子投资、风险投资、私募股权投资、上市公司投资以及并购投资等股权投资的全部阶段。禹杭资本设有美元基金和人民币基金,主要投资对象为中国、美国及欧洲国家的生物医疗和高科技公司。禹杭资本向企业家们提供的不仅是资本支持,还包括投资前后的一系列增值服务和资源支持。返回搜狐,查看更多

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